차병원그룹 바이오기업인 차바이오텍과 분당차병원 송원경 교수팀은 이 같은 국내 임상연구 결과를 1일 오전 1시 발표했다. 아시아 최초이자 전 세계 두 번째로 발표된 연구 결과다.

연구팀은 또 이 같은 내용의 '배아줄기세포 유래 망막치료제에 대한 임상 중간 결과'를 국제 학술지인 '스템 셀 리포트(Stem cell reports)'에 실었다고 밝혔다.

연구팀은 이번 연구에서 희귀 망막 질환인 노인성 황반변성 2명, 스타가르트병 2명 등 총 4명의 환자에게 배아줄기세포 망막치료제를 주사한 후 경과를 1년간 추적 관찰했다.

관찰 결과 모든 환자에게서 부작용이 나타나지 않았고 4명 중 3명은 시력이 개선됐다. 이번 연구 결과는 임상 1상 중간 내용을 정리한 것이다. 

이번 연구에 사용된 배아줄기세포 치료제는 차바이오텍과 미국 생명공학회사 오카다 테라퓨틱스(구 ATC사)가 공동 개발했고 2011년에 식품의약품안전처 허가를 받았다.

불임 치료 과정에서 폐기되는 수정란에서 얻은 배아줄기세포를 망막세포로 분화시켜 치료제를 만드는 방식이다. 연구팀은 이 치료제를 환자들 망막에 직접 주사했다.

시력을 측정하는 국제 기준인 ETDRS시력표를 적용한 결과에서는 글자 1개를 읽을 수 있었던 환자가 13개를 볼 정도로 시력이 호전됐다. 시력이 개선된 환자들이 평균 9~19개 글자를 더 읽을 수 있었다.

환자들에게 주사한 줄기세포는 5만 셀 정도로 가장 낮은 용량이다. 연구팀은 향후 주사 용량을 10만 셀 또는 20만 셀 고용량으로 늘리면 시력 개선 효과가 좋아질 것으로 기대하고 있다.

임상시험 허가를 먼저 받은 미국의 경우 오카다 테라퓨틱스와 UCLA(캘리포니아대학교 로스앤젤레스 캠퍼스) 안과팀 의료진의 임상시험 연구 결과가 지난해 10월 국제 의학저널인 란싯(LANCET)에 발표된 바 있다.

당시 연구 내용을 보면 환자 18명 중 10명의 시력이 호전되는 것이 확인됐다.

연구를 주도한 송원경 교수는 "이번 연구는 배아줄기세포 망막치료제의 안전성을 확인하는 단계이지만 의미 있는 시력 개선 효과를 확인했다"며 "종양이 생기거나 면역 거부 반응이 일어나는 등 우려할 만한 부작용은 나타나지 않았다"고 설명했다.

차바이오텍 관계자는 "임상을 완료한 후 2018년 품목허가 신청이 가능할 것으로 기대한다"고 밝혔다.